8月30日，總部位於瑞士巴塞爾的製藥及生物技術跨國巨頭諾華公司的新型基因治療方法獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准。這種新型基因治療方法通過大約爲期22天的一次性治療，希望通過將病人自身的白細胞移除--基因改造--重新植入，然後靠改造後的細胞去對抗癌症。

　　受此消息提振，納斯達克板塊生物科技指數當日大漲2.05%，收報324.32點，接近其52周高位329.9點。

　　全美首個基因療法誕生

　　這種被稱爲Kymriah的治療方法被批准應用於25歲以上b-急性淋巴細胞白血病的患者。Kymriah屬於CAR-T即俗稱的“轉基因白細胞療法”的一種。

　　CAR-T，全稱是Chimeric AntigenReceptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。嵌合抗原受體T細胞（CAR-T細胞）是將能識別某種腫瘤抗原的抗體的抗原結合部與CD3-ζ鏈或FcεRIγ的胞內部分在體外偶聯爲一個嵌合蛋白，通過基因轉導的方法轉染患者的T細胞，使其表達嵌合抗原受體（CAR）。患者的T細胞被“重編碼”後，生成大量腫瘤特異性的CAR-T細胞。這是一個出現了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨牀上的新型細胞療法。和其它免疫療法類似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞。

　　Kymriah使用病人自己體內的T細胞（一種淋巴細胞）來對抗癌症。它通過從病人身上分離抗擊疾病的T細胞，利用基因技術這些細胞進行改進，使其更好地識別和攻擊癌症，再將它們重新植入體內。這些基因改進後的T細胞可以在體內循環數年。在賓夕法尼亞大學進行的一項早期試驗中，Kymriah拯救了一個名叫懷特黑德的瀕臨死亡的年輕女孩的生命。

　　Kymriah是美國食品藥品監督管理局批准的第一個基於基因分離的療法。美國食品和藥物管理局局長斯科特Scott Gottlieb在一份聲明中說：“我們邁入了醫學創新的新領域。人類現在已經有能力通過基因改組自己的細胞來抵抗癌症了。”

　　但是這種療法也有潛在的副作用，且副作用後果嚴重。該療法或將引發細胞因子釋放綜合症，存在導致高燒和神經問題的可能性。

　　據瞭解，諾華公司將對Kymriah療法收取47.5萬美元的治療費用。這一數字比華爾街的預期低了36%。諾華公司稱，每年大約有600名患者符合使用Kymriah療法的條件。該公司預計在幾天內開設5個治療中心，到年底前開設35個治療中心。

　　生物醫藥公司人氣高漲

　　由於此前市場已經一致預期諾華的新型基因治療方法將獲批，且受到二季度營收低於預期的影響，諾華公司並未迎來大漲。但諾華的成功增強了投資者對基因療法的信心，給其他生物科技公司帶來了好消息。

　　8月30日，美國生物科技巨頭吉利德科學公司（GILD）股價上漲6.2%，至80.47美元。作爲艾滋病毒和丙型肝炎藥物的頂級製造商，吉利德本週宣佈的一項價值119億美元收購風箏製藥（KITE）的交易被認爲是明智之舉。外界普遍預計，風箏製藥研發的一種治療瀰漫性大b細胞淋巴瘤（DLBCL）等不同種類血癌的CAR-T療法，將是下一個獲得美國食品藥品監督管理局批准的項目。投資者正期待着他們的投資獲得回報。

　　正在着手研發一項頗有前途的針對地中海貧血症的CAR-T療法的藍鳥生物公司30日也漲逾10%。

　　“兩年前，很多人都會告訴你，這些基因治療不過科幻小說而已。”隆查爾投資公司的首席執行官布拉德·隆查爾說。CAR-T療法在他經營的隆查爾癌症免疫治療基金進行的臨牀試驗中，治療血癌的效果顯著。

　　美國食品藥品監督管理局表示，目前已經批准了76項使用CAR-T療法的臨牀試驗。據國外機構預測，CAR-T療法市場空間超過1000億美元。率先佈局CAR-T領域的公司有望佔得先機。